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诺贝尔奖带来的是新型药物还是压力?
2016-10-10    来源:3156医药网    点击:286

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导读

仅仅在RNAi现象被发现八年后,Andrew Z. Fire博士和Craig C. Mello博士两位科学家就获得了诺贝尔奖,这么快的速度,在整个诺贝尔奖历史上都是罕见的。这彻底引爆了整个领域,风投机构和大型药企……

    诺贝尔生理学或医学奖获奖名单已于上周公布,凭借在细胞自噬研究中取得的成就,日本科学家大隅良典斩获此项大奖。消息一出,不少人就对自噬反应报以高度的期望,但有时,过高的期望非但起不到帮助,很有可能还适得其反。

    一个从线虫开始的旅程

    RNAi技术的故事要从线虫说起。时间回到上世纪90年代初,当科学家们在研究线虫体内的基因表达时,发现他们能够通过干扰线虫细胞中的RNA去左右这一过程。就这样,Andrew Z. Fire博士和Craig C. Mello博士于1998年在《Nature》上发表了那篇里程碑式的论文,把这项对于医学研究具有重大启示的发现公布于世——特定线虫基因的表达可专一性且高效地被人为“沉默”。

    许多疾病的发生正是由于错误折叠或功能异常的蛋白质积累所造成。传统的药物通常试图将这些蛋白清除,而RNAi则可在理论上完全阻止异常蛋白的合成。这一前景让很多研究者感到无比兴奋,他们纷纷尝试将这一技术运用于哺乳动物细胞上,以求开发出全新的药物。不少公司也相继投入到这一药物研发的过程中来。无数的患者、科学家、投资者将目光紧紧聚焦在此,他们相信这将是医药领域的下一场革命。

    诺贝尔奖带来的压力

    仅仅在RNAi现象被发现八年后,Andrew Z. Fire博士和Craig C. Mello博士两位科学家就获得了诺贝尔奖,这么快的速度,在整个诺贝尔奖历史上都是罕见的。这彻底引爆了整个领域,风投机构和大型药企的研发资金如潮水般涌入。

    “我觉得那时候大多数人并不清楚自己究竟在为了什么而感到兴奋,以及他们将会面临怎样的挑战,”韩国东国大学的Dirk Haussecker教授评价道:“很多人简单认定如此高的估值意味着RNAi真的会很快带来有用的产品。”

    “诺贝尔奖有时候是双刃剑,” RNAi技术公司 Dicerna Pharmaceuticals的首席执行官Doug Fambrough博士说道:“我们或许能取得成果,但同时也承担期望带来的巨大负担。”

    尽管受到了广泛的瞩目和巨额的投资,RNAi技术并没有如研究者和投资者设想的那样,立即带来具有革命性的创新疾病疗法。很快,人们意识到,RNAi离医学应用还有很长的路要走。其中,科学家们首先要解决的是如何向目标细胞内递送的难题。很多初步的临床试验表明,要想实现RNAi药物的靶向递送,并兼顾有效性和安全性,绝非易事。

    4年后,许多生物制剂公司和制药企业逐渐放弃了RNAi药物研发:已投入5亿美元的罗氏宣布彻底放弃这一领域;辉瑞和雅培也同样匆匆离去;一度估值曾高达10亿美元的RNAi技术公司Sirna Therapeutics被1.75亿美元收购。近期,Alnylam的临床试验又遭受挫折……随着资本撤退和失意的临床结果,一时之间,整个RNAi新药研发领域仿佛失去了活力。

    新的希望

    RNAi技术在应用上的沉浮给我们上了重要的一课。即便是诺贝尔奖成果,业内也需要保持足够的耐心。

    要知道,再有前途的技术,也需要数十年的开发周期。拿单克隆抗体来说,早在1984年,就有三位科学家因此获得诺贝尔奖。然而直到近二十年之后,成型的单抗药物才逐渐问世。如今,单抗药物正在进行飞速发展。以它为主体的免疫疗法,成了攻克癌症等重大疾病的主力军之一。

    同样的,许多人认为光遗传学和CRIPSR-Cas9基因编辑系统这两种技术非常有希望获得诺贝尔奖。然而我们也需要清晰地认识到,这两个热门技术目前正处于临床应用的早期阶段——光遗传学才刚刚开始进入临床试验,用于逆转一种先天性眼盲。而美国在今年6月才批准了CRipsR-Cas9系统开展应用于人体的临床试验。它们也许还需要进一步的积累,才能真正为我们带来创新疗法。

    由此看来,RNAi跌宕起伏的“命运”似乎就不那么意外了——相比其他获得诺贝尔奖的技术,RNAi还很年轻,还有东山再起的机会。事实上,在RNAi药物研发的低谷中,一些没有放弃的公司做出了大量积累,也带来了新的生机。在刚过去的九月,Amgen与Arrowhead Pharmaceuticals达成了价值6.57亿美元的研发合作协议,以开发RNAi用于心血管疾病治疗的潜力。未来,也许我们会看到更多这样有望带来新药的好消息。

    获得1993年诺贝尔生理学或医学奖的遗传学家Phil Sharp教授表示,他依旧相信RNAi终将造福患者。如今,距他首次成功将RNAi技术应用于哺乳动物细胞已经过去15年。在他看来,像RNAi这种可能带来医学革命的技术,想要迎来大规模的应用,再等上多久都不算奇怪。

    我已经做了50年的科学研究了,所以这点等待根本不算太长,”Sharp教授说道:“这绝不是一个小小的进步,而是代表着一个根本性的医学革命。”

KEYWORDS:诺贝尔 新型药物
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